Behinderung und Enthinderung

Die Basler Pharmafirma Roche hat vor kurzem eine klinische Studie an Menschen mit Down-Syndrom begonnen. Getestet wird ein neuer Wirkstoff, der in die Hirnchemie eingreift und Denkprozesse und Verhaltensprobleme der Betroffenen beeinflussen soll. Die geistige Behinderung wird damit nicht mehr als unabänderlich hingenommen. Vielmehr gilt es, sie mit Medikamenten zu mildern.[...]
Die von Roche begonnene Studie an Personen mit Trisomie 21 ist denn auch nicht der erste Versuch, kognitive Defizite bei angeborenen Störungen zu behandeln (siehe Kasten, S. 62). So laufen seit vergangenem Jahr verschiedene klinische Studien zur Behandlung des Fragiles-X-Syndroms.[...]
Sowohl Roche als auch Novartis testen derzeit in klinischen Studien der Phase II Substanzen an Personen mit Fragiles-X-Syndrom. Anders als beim Down-Syndrom, wo der Wirkstoff die Kommunikation zwischen den Nervenzellen stimulieren soll, gilt es beim Fragiles-X-Syndrom, sie zu drosseln.

Roche hat ihre Daten noch nicht publik gemacht, Novartis hat die Ergebnisse einer klinischen Studie vor kurzem in einer Fachzeitschrift veröffentlicht («Science Translational Medicine», Bd. 3, S. 64). An der Studie nahmen 30 erwachsene männliche Patienten teil. Sie wurden mit einer Substanz namens AFQ056 behandelt. «Die Resultate waren zunächst enttäuschend», sagt Jacquemont, der die Studie in Zusammenarbeit mit Novartis durchführte. Doch bei genauerer Betrachtung präsentierte sich ein anderes Bild. «Wir haben die Patienten nach ihrem Schweregrad in Gruppen aufgeteilt», sagt Jacquemont. Bei den 7 Patienten, die aufgrund einer Gen-Signatur eine besonders schwere Ausprägung hatten, entpuppte sich die Substanz durchaus als wirksam in Bezug auf «abweichendes Verhalten». So liessen sich Fortschritte im Bereich Hyperaktivität, Zurückgezogenheit oder repetitivem Verhalten erkennen.[...] Das könnte sich schon bald ändern. Seit knapp einem Jahr ist eine klinische Studie der Phase II/III mit 160 Personen im Gang. Vor wenigen Monaten hat Novartis zudem eine zweite Studie mit Jugendlichen mit Fragiles-X-Syndrom gestartet. Und auch Roche dürfte ihre Resultate bald veröffentlichen. Dann wird man erstmals abschätzen können, inwieweit kognitive Defizite bei angeborenen Intelligenzstörungen tatsächlich reversibel sind.